Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Những thực phẩm cần tránh ăn cùng với sữa chua.

Những thực phẩm cần tránh ăn cùng với sữa chua

(GLO)- Sữa chua là thực phẩm giàu lợi khuẩn và tốt cho tiêu hóa, nhưng không phải món nào cũng phù hợp để dùng kèm. Một số thực phẩm khi kết hợp với sữa chua có thể gây đầy bụng, ảnh hưởng tiêu hóa hoặc làm giảm giá trị dinh dưỡng.

Túi giấy là lựa chọn hiệu quả và dễ thực hiện nhất để bảo quản hành tây.

Bí quyết bảo quản hành tây lâu hỏng

(GLO)- Hành tây là gia vị không thể thiếu nhưng nếu bảo quản không đúng cách, chúng rất nhanh hỏng và mất mùi vị. Bí quyết đơn giản nhưng hiệu quả dưới đây sẽ giúp bạn giữ hành tây tươi lâu, tiết kiệm và luôn sẵn sàng cho mọi bữa ăn.

Chăm sóc sức khỏe người cao tuổi theo Kế hoạch triển khai Chiến lược quốc gia đến năm 2035, tầm nhìn 2045 của UBND tỉnh

Quan tâm chăm sóc sức khỏe người cao tuổi

(GLO)- Ðầu tháng 10-2025, UBND tỉnh ban hành Kế hoạch triển khai Chiến lược quốc gia về người cao tuổi đến năm 2035, tầm nhìn đến năm 2045. Trong đó, việc chăm sóc sức khỏe cho người cao tuổi tiếp tục được chú trọng.

Ngành Y tế tỉnh chủ động duy trì thông suốt hoạt động khám chữa bệnh, đảm bảo an toàn cho người bệnh và nhân viên y tế trong và sau bão số 13.

Duy trì thông suốt hoạt động khám, chữa bệnh trong và sau bão

(GLO)- Nhờ chủ động từ sớm, ngành Y tế tỉnh đã bảo đảm an toàn tuyệt đối cho người bệnh và nhân viên y tế, duy trì thông suốt công tác khám chữa bệnh trong và sau bão số 13; đồng thời khẩn trương khắc phục hậu quả, xử lý môi trường, phòng chống dịch bệnh, góp phần ổn định đời sống nhân dân.

Gia Lai: 60 phút căng thẳng cứu sống bệnh nhân sốc mất máu do băng huyết sau sinh

Gia Lai: 60 phút căng thẳng cứu sống bệnh nhân sốc mất máu do băng huyết sau sinh

(GLO)- Ngày 5-11, Bệnh viện Đại học Y Dược- Hoàng Anh Gia Lai cho biết, đơn vị vừa kích hoạt báo động đỏ toàn viện cứu sống 1 bệnh nhân sốc mất máu nặng do băng huyết sau sinh thường giờ thứ 3. Sau hơn 60 phút căng thẳng, ê kíp y, bác sĩ đã thực hiện phẫu thuật thành công, cứu sống người bệnh.

Gia Lai tăng cường công tác y tế dự phòng

Gia Lai tăng cường công tác y tế dự phòng

(GLO)- Ngày 30-10, Sở Y tế Gia Lai có Công văn số 3723/SYT-NVY về việc tăng cường công tác y tế dự phòng nhằm mục tiêu chủ động kiểm soát hiệu quả các dịch bệnh truyền nhiễm, đẩy mạnh phòng-chống các bệnh không lây nhiễm và các yếu tố nguy cơ ảnh hưởng đến sức khỏe cộng đồng.

null