Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Dự thảo mới về hiến mô ở người dưới 18 tuổi: Bỏ quyền đăng ký hiến, siết điều kiện hiến khi còn sống

Dự thảo mới về hiến mô ở người dưới 18 tuổi: Bỏ quyền đăng ký hiến, siết điều kiện hiến khi còn sống

(GLO)- Trước phiên thảo luận tại hội trường Quốc hội ngày 2-11, Dự thảo Luật Hiến, lấy, ghép mô, bộ phận cơ thể người và hiến, lấy xác (sửa đổi) được chỉnh lý theo hướng thu hẹp quyền hiến của người dưới 18 tuổi, tăng cường các điều kiện bảo vệ trẻ em.

Gia Lai tăng cường giám sát, phòng chống bệnh do não mô cầu

Gia Lai tăng cường giám sát, phòng chống bệnh do não mô cầu

(GLO)- Trước thông tin xuất hiện chùm ca bệnh do não mô cầu nhóm B tại trường học ở TP. Hồ Chí Minh trong tháng 10-2026, trong đó có ca tử vong, Sở Y tế Gia Lai yêu cầu tăng cường giám sát, phát hiện sớm và xử lý kịp thời các trường hợp nghi mắc bệnh, hạn chế nguy cơ lây lan trong cộng đồng.

Gia Lai ghi nhận số ca sốt xuất huyết tăng cao

Gia Lai ghi nhận số ca sốt xuất huyết tăng cao

(GLO)- Theo Sở Y tế tỉnh Gia Lai, từ ngày 14 đến 20-10, toàn tỉnh ghi nhận 659 trường hợp mắc sốt xuất huyết, tăng 210 ca so với tuần trước đó. Tính từ đầu năm 2026 đến nay, toàn tỉnh ghi nhận 9.143 ca mắc, trong đó có 1 trường hợp tử vong.

null