Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Cục Phòng bệnh tập huấn thống kê báo cáo trên Hệ thống NIIS

Tập huấn thống kê báo cáo trên Hệ thống quản lý thông tin tiêm chủng quốc gia cho 50 cán bộ y tế

(GLO)- Trong 2 ngày (8 và 9-6), tại phường Pleiku, tỉnh Gia Lai, Cục Phòng bệnh (Bộ Y tế) phối hợp với các đơn vị liên quan tổ chức lớp tập huấn về thống kê báo cáo trên Hệ thống quản lý thông tin tiêm chủng quốc gia (NIIS) cho trên 50 cán bộ y tế tuyến tỉnh khu vực Miền Trung và Tây Nguyên.

Gia Lai tăng cường quản lý an toàn thực phẩm

Gia Lai tăng cường quản lý an toàn thực phẩm

(GLO)- Vụ việc hơn 100 người nghi ngộ độc thực phẩm sau khi ăn bánh mì vừa qua tại phường Quy Nhơn Đông tiếp tục cho thấy công tác bảo đảm an toàn thực phẩm (ATTP) trên địa bàn tỉnh cần luôn được quan tâm, nhất là khi Gia Lai đăng cai Năm du lịch quốc gia 2026.

Giám sát mối nguy ô nhiễm thực phẩm tại các cơ sở kinh doanh bánh mì

Giám sát nguy cơ mất an toàn thực phẩm tại các cơ sở kinh doanh bánh mì

(GLO)- Trước vụ nghi ngộ độc thực phẩm khiến nhiều người phải nhập viện sau khi sử dụng bánh mì ở phường Quy Nhơn Đông (tỉnh Gia Lai) vào chiều 22-5, sáng 3-6, Chi Cục An toàn vệ sinh thực phẩm tỉnh đã kiểm tra đột xuất một số cơ sở kinh doanh bánh mì trên tuyến đường Ngô Mây (phường Quy Nhơn Nam).

Bệnh viện Đa khoa Gia Lai báo động đỏ cứu sống bệnh nhân bị đâm thấu tim

Bệnh viện Đa khoa Gia Lai báo động đỏ cứu sống bệnh nhân bị đâm thấu tim

(GLO)- Ngày 26-5, Bệnh viện Đa khoa Gia Lai thông tin: Khoa Cấp cứu vừa tiếp nhận bệnh nhân Khuil (17 tuổi, làng O Đất, xã Ia Băng) nhập viện với vết thương thấu tim, tiên lượng tử vong cao. Đơn vị lập tức báo động đỏ nội viện, nhanh chóng xử trí cấp cứu góp phần cứu sống tính mạng người bệnh.

null