Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Ăn bắp non thường xuyên có lợi gì cho sức khỏe?

Ăn bắp non thường xuyên có lợi gì cho sức khỏe?

(GLO)- Bắp non (ngô bao tử) là nguyên liệu quen thuộc trong nhiều món xào, luộc, lẩu hay salad nhờ vị ngọt thanh, giòn mềm và dễ chế biến. Không chỉ tạo hương vị hấp dẫn cho bữa ăn, loại thực phẩm này còn mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe nếu được sử dụng hợp lý.

Uống nước lá tía tô thế nào cho đúng?

Uống nước lá tía tô thế nào cho đúng?

(GLO)- Lá tía tô được nhiều người sử dụng như một loại nước uống hỗ trợ giải cảm, tăng cường sức khỏe và làm đẹp. Tuy nhiên, uống lá tía tô không đúng cách hoặc lạm dụng có thể gây ảnh hưởng đến sức khỏe.

Không yêu cầu bệnh nhân cấp cứu, mắc bệnh hiếm, bệnh hiểm nghèo phải có giấy chuyển viện

Không yêu cầu bệnh nhân cấp cứu, mắc bệnh hiếm, bệnh hiểm nghèo phải có giấy chuyển viện

(GLO)- Bảo hiểm xã hội (BHXH) Việt Nam yêu cầu BHXH các địa phương phối hợp với cơ sở khám chữa bệnh không để người bệnh cấp cứu, mắc bệnh hiếm, bệnh hiểm nghèo, bệnh cần phẫu thuật, sử dụng kỹ thuật cao hoặc thuộc diện không cần giấy chuyển tuyến phải quay về tuyến dưới làm thủ tục chuyển viện.

Bệnh đột quỵ được đưa vào danh mục ưu tiên phát hiện, sàng lọc sớm tại cộng đồng

Bệnh đột quỵ được đưa vào danh mục ưu tiên phát hiện, sàng lọc sớm tại cộng đồng

(GLO)- Bộ Y tế chính thức áp dụng Hướng dẫn kiểm soát yếu tố nguy cơ, người có yếu tố nguy cơ và người mắc bệnh không lây nhiễm tại cộng đồng theo Quyết định 1983/QĐ-BYT từ ngày 1-7. Đáng chú ý, đột quỵ được đưa vào danh mục các bệnh ưu tiên phát hiện, sàng lọc sớm tại cộng đồng.

Huyết áp cao: 4 điều cần tránh làm sau 20 giờ

Huyết áp cao: 4 điều cần tránh làm sau 20 giờ

Đối với người bị huyết áp cao, kiểm soát huyết áp không chỉ phụ thuộc vào thuốc mà còn chịu ảnh hưởng đáng kể từ lối sống. Sau 20 giờ, một số thói quen tưởng vô hại nhưng có thể khiến huyết áp khó kiểm soát hơn.

Ghi nhận ca tử vong do sốt xuất huyết tại xã Biển Hồ

Ghi nhận ca tử vong do sốt xuất huyết tại xã Biển Hồ

(GLO)- Sở Y tế tỉnh Gia Lai cho biết vừa ghi nhận 1 ca tử vong do sốt xuất huyết (SXH) tại thôn Tiên Sơn 2, xã Biển Hồ. Trường hợp tử vong là anh L.V.P (SN 1999) mắc SXH và tiền sử có mắc bệnh đái tháo đường type 2. Đây là ca tử vong đầu tiên do SXH trong năm 2026.

null