Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Bệnh viện sẵn sàng cấp cứu, điều trị dịp Tết

Bệnh viện sẵn sàng cấp cứu, điều trị dịp Tết

(GLO)- Nhằm thực hiện tốt nhiệm vụ dịp Tết Nguyên đán Bính Ngọ 2026, các bệnh viện trên địa bàn tỉnh Gia Lai đã chủ động xây dựng kế hoạch với mục tiêu bảo đảm đầy đủ các điều kiện cần thiết để bảo vệ sức khỏe nhân dân.

Gân bò liệu có bổ dưỡng?

Gân bò liệu có bổ dưỡng?

(GLO)- Gân bò thường xuất hiện trong nhiều món ăn nhờ độ giòn dai đặc trưng. Tuy nhiên, không ít người băn khoăn rằng, liệu gân bò có thực sự bổ dưỡng hay chỉ đơn thuần là thực phẩm tạo cảm giác ngon miệng?

Gia Lai tăng cường công tác y tế dịp Tết Nguyên đán Bính Ngọ 2026

Gia Lai tăng cường công tác y tế dịp Tết Nguyên đán Bính Ngọ 2026

(GLO)- Sở Y tế Gia Lai vừa có kế hoạch số 30/KH-SYT về đảm bảo công tác y tế dịp Tết với mục tiêu bảo đảm các điều kiện cần thiết để bảo vệ sức khỏe Nhân dân, đón kỳ nghỉ Tết Nguyên đán vui tươi, an toàn góp phần vào việc tổ chức thành công các sự kiện của đất nước, của tỉnh trong năm 2026.

Rau mồng tơi không phù hợp với nhóm người nào?

Rau mồng tơi không phù hợp với nhóm người nào?

(GLO)- Dù được coi là loại rau “giải nhiệt” nhưng mồng tơi không hề phù hợp với tất cả mọi người. Việc nhận biết nhóm đối tượng nên hạn chế ăn mồng tơi và phương pháp ăn đúng cách là điều cần thiết để bảo vệ sức khỏe.

Những người "đại kỵ" với cải bẹ xanh

Những người "đại kỵ" với cải bẹ xanh

(GLO)- Cải bẹ xanh giàu vitamin K, chất xơ, tốt cho tiêu hóa và tim mạch. Tuy nhiên, không phải ai ăn cũng có lợi. Với một số người, loại rau quen thuộc này có thể gây đầy bụng, rối loạn tiêu hóa, thậm chí làm trầm trọng thêm bệnh nền nếu dùng không đúng cách.

Nhiều lợi ích cho sức khỏe từ quả khế

Nhiều lợi ích cho sức khỏe từ quả khế

(GLO)- Quả khế không chỉ góp phần tạo vị chua thanh cho món ăn, mà còn mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe nếu dùng hợp lý. Những giá trị dinh dưỡng của loại quả này đang ngày càng được nhiều người quan tâm.

Tuyến y tế cơ sở tiếp cận kỹ thuật cao

Tuyến y tế cơ sở tiếp cận kỹ thuật cao

(GLO)- Thời gian qua, tỉnh đã quan tâm đầu tư cơ sở hạ tầng, trang thiết bị và đào tạo nâng cao chuyên môn cho đội ngũ nhân lực y tế cơ sở. Nhiều trung tâm y tế đã triển khai các kỹ thuật cao, chuyên sâu, giúp người dân tiếp cận thuận lợi với các dịch vụ chăm sóc sức khỏe tốt hơn ngay từ cơ sở.

null