Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Bệnh viện Đại học Y Dược - Hoàng Anh Gia Lai báo động đỏ nội viện cứu sống bệnh nhi nguy kịch

Bệnh viện Đại học Y Dược - Hoàng Anh Gia Lai báo động đỏ nội viện cứu sống bệnh nhi nguy kịch

(GLO)- Ngày 23-5, thông tin từ Bệnh viện Đại học Y Dược - Hoàng Anh Gia Lai (phường Hội Phú), bệnh nhi Lê Nguyễn Anh Thư (2019, xã Ia Băng, Gia Lai) nhập viện sau tai nạn giao thông nghiêm trọng, bị xe tải tông khi đang đi bộ ngày 21-5, đã được ê kíp y bác sĩ bệnh viện nỗ lực cứu sống.

Đoàn công tác UNDP phối hợp cùng chính quyền địa phương khảo sát thực địa tại Trạm Y tế cơ sở 4 xã Hoài Ân, chuẩn bị cho kế hoạch xây dựng mới.

Gia Lai: Khảo sát xây dựng Trạm Y tế thuộc Dự án Làng Hòa bình Việt Nam - Hàn Quốc

(GLO)- Theo UBND xã Hoài Ân, Đoàn công tác của Chương trình Phát triển Liên hợp quốc (UNDP) vừa có buổi làm việc và khảo sát thực địa tại Trạm Y tế cơ sở 4 xã Hoài Ân nhằm triển khai hạng mục xây dựng Trạm Y tế trong khuôn khổ Dự án “Làng Hòa bình Việt Nam - Hàn Quốc” (KVPVP) tại tỉnh Gia Lai.

Gia Lai ghi nhận gần 1.300 ca mắc sốt xuất huyết

Gia Lai ghi nhận gần 1.300 ca mắc sốt xuất huyết

(GLO)- Theo Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Gia Lai, trong tuần qua, toàn tỉnh ghi nhận 85 ca sốt xuất huyết Dengue (SXH) nâng tổng số ca mắc trên toàn tỉnh từ đầu năm 2026 đến nay lên 1.277 ca (tăng gần 500 ca so với cùng kỳ năm trước); không ghi nhận trường hợp tử vong do SXH.

Ăn sầu riêng như thế nào để tốt cho sức khỏe?

Ăn sầu riêng như thế nào để tốt cho sức khỏe?

(GLO)- Sầu riêng là loại trái cây được nhiều người yêu thích nhờ hương vị béo ngậy và giàu dinh dưỡng. Tuy nhiên, ăn quá nhiều, kết hợp sai thực phẩm hoặc dùng không đúng cách có thể gây đầy bụng, tăng đường huyết, nóng trong người và ảnh hưởng sức khỏe, đặc biệt với người có bệnh nền.

Những “chiến sĩ áo trắng” thầm lặng

Những “chiến sĩ áo trắng” thầm lặng

(GLO)- Điều dưỡng - công việc nhiều vất vả, áp lực và đôi khi chưa được ghi nhận tương xứng. Nhưng vượt lên tất cả, họ vẫn lặng thầm chăm sóc, đồng hành cùng người bệnh bằng lòng yêu nghề và tinh thần trách nhiệm.

null