Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Cảnh báo tai nạn nguy hiểm với máy xay

Cảnh báo tai nạn nguy hiểm với máy xay

(GLO)- Bệnh viện Đại học Y Dược - Hoàng Anh Gia Lai vừa tiếp nhận bệnh nhân Đ. V. H. (36 tuổi, trú tại thôn 4, xã Bàu Cạn, tỉnh Gia Lai) trong tình trạng tay trái bị thương do cuốn vào máy xay tiêu. 

Những thức uống hại thận cần hạn chế

Những thức uống hại thận cần hạn chế

(GLO)- Thận là cơ quan thầm lặng nhưng quyết định sự ổn định của cơ thể. Thói quen dùng một số loại đồ uống tưởng chừng vô hại như nước ngọt, rượu bia, trà đặc hay nước tăng lực lại có thể khiến thận phải “làm việc quá sức”, lâu dần gây suy giảm chức năng.

Cà phê kỵ với những loại vitamin và khoáng chất nào?

Cà phê kỵ với những loại vitamin và khoáng chất nào?

(GLO)- Cà phê giúp tỉnh táo và tăng hiệu suất làm việc nhưng lại có thể làm giảm khả năng hấp thu một số vitamin và khoáng chất nếu dùng không đúng thời điểm. Những tương tác kỵ nhau này dễ khiến cơ thể thiếu hụt vi chất cần thiết mà nhiều người không nhận ra.

Khám phá kho tàng dược tính quý cho sức khỏe từ hạt tiêu

Khám phá kho tàng dược tính quý cho sức khỏe từ hạt tiêu

(GLO)- Không chỉ là gia vị quen thuộc trong gian bếp, hạt tiêu còn được xem là “kho dược liệu” tự nhiên với nhiều công dụng quý cho sức khỏe. Từ hỗ trợ tiêu hóa, kháng viêm, tăng cường miễn dịch đến thúc đẩy hấp thu dưỡng chất, loại gia vị nhỏ bé này mang lại giá trị lớn nếu được sử dụng đúng cách.

Phó Chủ tịch UBND tỉnh Gia Lai Nguyễn Thị Thanh Lịch thăm, chúc mừng các bệnh viện nhân Ngày Thầy thuốc Việt Nam.

Phó Chủ tịch UBND tỉnh Nguyễn Thị Thanh Lịch thăm, chúc mừng các bệnh viện nhân Ngày Thầy thuốc Việt Nam

(GLO)- Nhân kỷ niệm 71 năm Ngày Thầy thuốc Việt Nam (27/2/1955 - 27/2/2026), chiều 26-2, Phó Chủ tịch UBND tỉnh Nguyễn Thị Thanh Lịch đã đến thăm, chúc mừng đội ngũ y bác sĩ, nhân viên y tế tại Bệnh viện Đa khoa Trung tâm tỉnh và Bệnh viện Phong - Da liễu Trung ương Quy Hòa.

null