Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Bác sĩ thăm khám cho bệnh nhân mắc sởi điều trị tại Khoa Bệnh nhiệt đới (Bệnh viện Đa khoa tỉnh). Ảnh: N.N

Bệnh sởi diễn biến phức tạp

(GLO)- Những ngày qua, Gia Lai ghi nhận nhiều ca bệnh sởi ở trẻ em và người lớn. Hiện bệnh sởi đang diễn biến phức tạp. Nhiều trường hợp chủ quan, không kịp thời phát hiện bệnh đã trở thành nguồn lây cho gia đình và cộng đồng.

Gia Lai: Liên tiếp tử vong do bệnh dại, người dân lo ngại ổ dịch chó dại trong cộng đồng

Gia Lai: Liên tiếp tử vong do bệnh dại, người dân lo ngại ổ dịch chó dại trong cộng đồng

(GLO)- Chỉ từ tháng 12-2024 đến nay, tỉnh Gia Lai đã ghi nhận 5 ca tử vong do bệnh dại. Số lượt người đến tiêm phòng vắc xin dại cũng tăng cao do người dân lo ngại ổ dịch chó dại đã và đang tồn tại trong cộng đồng, vì vậy, chủ động tiêm phòng vắc xin dại khi chẳng may bị chó mèo cào, cắn.

Vì sao tập thể dục lại tốt cho não?

Vì sao tập thể dục lại tốt cho não?

Nhiều nghiên cứu cho thấy tập thể dục giảm nguy cơ mắc bệnh tim, đột quỵ, tiểu đường và ung thư. Tuy nhiên, chúng ta thường bỏ qua vai trò của việc tập thể dục trong việc giúp não khỏe mạnh.

Nhiễm cúm rồi có cần tiêm vắc xin?

Nhiễm cúm rồi có cần tiêm vắc xin?

Thời điểm lây lan mạnh nhất của virus cúm thường rơi vào khoảng 3 - 4 ngày đầu tiên của bệnh. Nếu trẻ đang bị cúm, bạn nên chờ cho đến khi trẻ hoàn toàn khỏi bệnh trước khi tiêm vắc xin cúm.

Nơi hy vọng chưa bao giờ tắt

Nơi hy vọng chưa bao giờ tắt

(GLO)- Với chức năng điều trị bệnh nhân nặng, nguy kịch, các y-bác sĩ Khoa Nội 12 (Khoa Hồi sức tích cực, Bệnh viện Quân y 211) luôn trong tâm thế sẵn sàng nhận nhiệm vụ trong mọi tình huống. Tại đây, niềm hy vọng chưa bao giờ tắt dù bệnh nhân đang trong tình huống “thập tử nhất sinh”.