Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Đi bộ nhiều có làm khớp gối mòn nhanh hơn?

Đi bộ nhiều có làm khớp gối mòn nhanh hơn?

Nhiều người khi được chẩn đoán thoái hóa khớp gối thường lo lắng 'liệu có nên tiếp tục đi bộ, đi nhiều có làm khớp gối mòn nhanh hơn không?'. Với nỗi lo trên nhiều người hạn chế đi bộ, chọn ngồi và nằm nghỉ ngơi nhiều hơn.

Gia Lai ghi nhận 300 ca mắc sốt xuất huyết trong tuần qua

Gia Lai ghi nhận 300 ca mắc sốt xuất huyết trong tuần qua

(GLO)- Theo Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Gia Lai, tuần qua (từ ngày 24-6 đến 30-6), toàn tỉnh ghi nhận 300 ca mắc sốt xuất huyết (SXH), không có trường hợp tử vong; số ca mắc tăng 101 ca so với tuần trước đó. Đây cũng là tuần ghi nhận ca mắc SXH cao nhất từ đầu năm 2026 đến nay.

Bệnh viện Đa khoa Gia Lai phối hợp khẩn cấp liên chuyên khoa cứu sống bệnh nhân nguy kịch

Bệnh viện Đa khoa Gia Lai phối hợp khẩn cấp liên chuyên khoa cứu sống bệnh nhân nguy kịch

(GLO)- Ngày 1-7, bác sĩ CKII Nguyễn Đình Nghĩa-Trưởng Khoa Ngoại Tổng hợp (Bệnh viện Đa khoa Gia Lai) thông tin: Qua phối hợp khẩn cấp liên chuyên khoa, ê kíp y, bác sĩ đã cứu sống bệnh nhân đa chấn thương nguy kịch do tai nạn giao thông. Hiện bệnh nhân đã khỏe có thể xuất viện thời gian tới.

Ăn sữa chua ngay sau bữa ăn có tốt?

Ăn sữa chua ngay sau bữa ăn có tốt?

Quan niệm "ăn hũ sữa chua ngay sau bữa cơm để tiêu hóa nhanh hơn" là thói quen phổ biến nhưng lại không hoàn toàn chính xác về sinh lý học chuyển hóa dinh dưỡng. Thời điểm ăn ảnh hưởng nhiều đến hiệu quả của món ăn này.

Làm mẹ không còn là hành trình đơn độc

Làm mẹ không còn là hành trình đơn độc

(GLO)- Ngày nay, cùng với sự phát triển của y học và các dịch vụ hỗ trợ, hành trình làm mẹ của chị em đã bớt đơn độc hơn khi có sự đồng hành của đội ngũ chuyên gia, bác sĩ, các lớp học tiền sản và những cộng đồng chia sẻ kinh nghiệm nuôi con khoa học.

Nguyên tắc uống nước trong mùa nắng nóng

Nguyên tắc uống nước bạn cần biết trong mùa nắng nóng

(GLO)- Uống quá ít nước, uống quá nhiều cùng lúc hoặc chỉ đợi đến khi khát mới uống đều có thể ảnh hưởng đến sức khỏe. Duy trì thói quen bổ sung nước khoa học sẽ giúp cơ thể ổn định thân nhiệt, tăng cường sức bền và phòng tránh các tác động của thời tiết nắng nóng.

Nhiều bệnh viện tuyến Trung ương tăng khoảng 4% giá khám, chữa bệnh

Nhiều bệnh viện tuyến Trung ương tăng khoảng 4% giá khám, chữa bệnh

(GLO)- Theo các quyết định vừa được Bộ Y tế phê duyệt, nhiều bệnh viện tuyến Trung ương như Bạch Mai, Việt Đức, K, Trung ương Quân đội 108, Viện Huyết học và Truyền máu Trung ương... đã áp dụng giá dịch vụ khám, chữa bệnh mới với mức tăng khoảng 4%, do chi phí quản lý được đưa vào cơ cấu giá.

Dấu hiệu nhận biết bánh mì không an toàn, người dân cần tránh mua

Dấu hiệu nhận biết bánh mì không an toàn, người dân cần tránh mua

(GLO)- Những vụ ngộ độc bánh mì xảy ra trong thời gian gần đây tiếp tục gióng lên hồi chuông cảnh báo về nguy cơ mất ATTP đối với món ăn quen thuộc này. Các chuyên gia y tế khuyến cáo người dân cần đặc biệt chú ý đến dấu hiệu của bánh mì và nguyên liệu đi kèm trước khi mua để bảo vệ sức khỏe.

Bệnh viện Y dược cổ truyền và Phục hồi chức năng Pleiku tiếp nhận kỹ thuật châm cứu chuyên sâu

Bệnh viện Y dược cổ truyền và Phục hồi chức năng Pleiku tiếp nhận kỹ thuật châm cứu chuyên sâu

(GLO)- Ngày 18-6, đoàn công tác của Bệnh viện Châm cứu Trung ương tiến hành khảo sát tại Bệnh viện Y dược cổ truyền và Phục hồi chức năng Pleiku (tỉnh Gia Lai) để đánh giá nhu cầu chuyên môn, cơ sở vật chất, nguồn nhân lực làm cơ sở xây dựng chương trình hỗ trợ chuyển giao kỹ thuật.

null