Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Gia Lai thêm 2 huyện được công nhận loại trừ sốt rét

Gia Lai thêm 2 huyện được công nhận loại trừ sốt rét

(GLO)- Ngày 11-12, tại Trung tâm Y tế Mang Yang (tỉnh Gia Lai), ông Nguyễn Văn Đồng-Phó Giám đốc phụ trách Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh (CDC) đã trao quyết định của CDC về việc công nhận huyện Mang Yang đạt tiêu chí loại trừ bệnh sốt rét năm 2024 cho đại diện lãnh đạo Trung tâm Y tế huyện.

Cán bộ y tế TP. Pleiku tuyên truyền về phòng-chống sốt rét đến người dân. Ảnh: N.N

Pleiku loại trừ sốt rét

(GLO)- Ngày 6-12 vừa qua, TP. Pleiku được công nhận đạt tiêu chí loại trừ bệnh sốt rét năm 2024. Đây là thành quả cho những nỗ lực của địa phương trong công tác phòng-chống một trong những căn bệnh tồn tại dai dẳng trong cộng đồng.

Gia Lai: Triển khai vắc xin Rota tiêm chủng mở rộng

Gia Lai: Triển khai vắc xin Rota tiêm chủng mở rộng

(GLO)- Ngày 11-12, tại TP. Pleiku, Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Gia Lai tổ chức tập huấn triển khai vắc xin Rota cho trẻ dưới 1 tuổi trong chương trình tiêm chủng mở rộng tại tỉnh Gia Lai năm 2024- 2025 cho 28 cán bộ y tế phụ trách chương trình tiêm chủng mở rộng tại tỉnh.

Thị xã An Khê được công nhận loại trừ sốt rét

Thị xã An Khê được công nhận loại trừ sốt rét

(GLO)- Ngày 9-12, tại Trung tâm Y tế thị xã An Khê (tỉnh Gia Lai) đã diễn ra hội nghị công bố quyết định công nhận thị xã An Khê đạt tiêu chí loại trừ bệnh sốt rét. Đây là địa phương thứ hai trên địa bàn tỉnh (sau TP. Pleiku) được công nhận đạt tiêu chí loại trừ bệnh sốt rét.

Cảnh báo lây nhiễm HIV kiểu mới tại Gia Lai

Cảnh báo lây nhiễm HIV kiểu mới tại Gia Lai

(GLO)- Nhân Tháng hành động Quốc gia Phòng-chống HIV/AIDS năm 2024, phóng viên Báo Gia Lai đã phỏng vấn ông Bá Tường Đăng Phong-Phó Giám đốc Trung tâm Kiểm soát Bệnh tật tỉnh về tình hình và công tác phòng-chống HIV/AIDS trên địa bàn tỉnh.