Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Gia Lai khắc phục dứt điểm tình trạng mất vệ sinh, ảnh hưởng chất lượng phục vụ tại các bệnh viện

Gia Lai khắc phục dứt điểm tình trạng mất vệ sinh, ảnh hưởng chất lượng phục vụ tại các bệnh viện

(GLO)- Trước tình trạng mất vệ sinh, khu vực công cộng chưa bảo đảm mỹ quan, ảnh hưởng đến chất lượng phục vụ tại các bệnh viện, UBND tỉnh Gia Lai đã có công văn yêu cầu Giám đốc Sở Y tế chỉ đạo rà soát và khắc phục dứt điểm những tồn tại.

Tin mới vụ hơn 170 người nghi ngộ độc tại Huế

Tin mới vụ hơn 170 người nghi ngộ độc tại Huế

Sở Y tế TP. Huế yêu cầu tạm ngưng bếp ăn cung cấp suất ăn cho Công ty Scavi Huế để phục vụ điều tra nguyên nhân, trong khi số người phải đến cơ sở y tế sau bữa ăn đã tăng lên hơn 170. Scavi Huế cũng vừa phát thông cáo về sự việc.

Tháng 9-2026, người dân phía Đông tỉnh có nhu cầu khám sàng lọc mắt miễn phí và phẫu thuật đục thủy tinh thể thì đến Khoa Mắt, Bệnh viện Đa khoa Trung tâm tỉnh Gia Lai

Khám sàng lọc mắt miễn phí cho người dân phía Đông Gia Lai

(GLO)- Hội Bảo trợ bệnh nhân nghèo tỉnh Gia Lai phối hợp với Bệnh viện Đa khoa Trung tâm tỉnh Gia Lai đang triển khai Chương trình khám sàng lọc mắt miễn phí và hỗ trợ nhân đạo phẫu thuật đục thủy tinh thể cho người dân phía Đông tỉnh từ ngày 8 đến 30-9-2026.

null