Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Cải thiện tầm vóc trẻ em vùng khó

Cải thiện tầm vóc trẻ em vùng khó

(GLO)- Điều kiện kinh tế - xã hội còn nhiều khó khăn, địa bàn rộng, giao thông cách trở cùng những hạn chế trong tiếp cận dịch vụ y tế, dinh dưỡng khiến tỷ lệ suy dinh dưỡng trẻ em, đặc biệt là tại vùng sâu, vùng xa và vùng đồng bào dân tộc thiểu số ở Gia Lai vẫn còn cao.

Gia Lai tập trung khống chế dịch sốt xuất huyết

Gia Lai tập trung khống chế dịch sốt xuất huyết

(GLO)- Từ đầu năm đến nay, dịch sốt xuất huyết trên địa bàn tỉnh Gia Lai diễn biến phức tạp. Trước tình hình đó, ngành Y tế cùng các địa phương đang triển khai chiến dịch cao điểm phòng - chống với quyết tâm khống chế dịch bệnh, bảo vệ sức khỏe người dân.

Phòng khám chuyên khoa thẩm mỹ khác bệnh viện thẩm mỹ thế nào?

Phòng khám chuyên khoa thẩm mỹ khác bệnh viện thẩm mỹ thế nào?

(GLO)- Không phải cơ sở có biển hiệu hoặc tên gọi “bệnh viện thẩm mỹ” đều được thực hiện mọi loại phẫu thuật thẩm mỹ. Phòng khám chuyên khoa thẩm mỹ và bệnh viện thẩm mỹ là 2 hình thức cơ sở khám, chữa bệnh khác nhau, với điều kiện hoạt động và phạm vi chuyên môn được cấp phép không giống nhau.

Cảnh báo nguy cơ bệnh giảm áp nguy hiểm khi lặn biển cho ngư dân và người lao động

Cảnh báo nguy cơ bệnh giảm áp khi lặn biển

(GLO)- Lặn biển là công việc gắn với sinh kế của nhiều ngư dân, người lao động vùng biển. Tuy nhiên, nếu không tuân thủ quy trình an toàn, người lặn có thể đối mặt với bệnh giảm áp - tai biến nguy hiểm, có khả năng gây tổn thương thần kinh và để lại di chứng.

null