Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Cam kết chung tay phòng-chống bệnh dại

Cam kết chung tay phòng-chống bệnh dại

(GLO)- Tại Gia Lai, bệnh dại là một trong các bệnh có số ca tử vong cao nhất. Tại lễ mít tinh phòng-chống bệnh dại diễn ra tại huyện Đức Cơ mới đây, các sở, ban, ngành và địa phương đã cùng cam kết chung tay phòng-chống loại bệnh truyền nhiễm nguy hiểm này.

Đến năm 2030 sẽ làm chủ được công nghệ sản xuất 15 loại vắc xin cho tiêm chủng

Đến năm 2030 sẽ làm chủ được công nghệ sản xuất 15 loại vắc xin cho tiêm chủng

(GLO)- Chương trình bảo đảm nguồn cung ứng vắc xin cho tiêm chủng đặt mục tiêu đến năm 2030 sẽ làm chủ được công nghệ sản xuất 15 loại vắc xin; các vắc xin sản xuất trong nước bảo đảm đạt tiêu chuẩn tương đương với tiêu chuẩn quốc tế; sản xuất được tối thiểu 5 loại vắc xin.

Đi bộ càng nhiều, nguy cơ ung thư càng giảm

Đi bộ càng nhiều, nguy cơ ung thư càng giảm

(GLO)- Sau 6 năm nghiên cứu, các nhà khoa học thuộc Đại học Oxford (Anh) đã công bố kết quả củng cố thêm lợi ích tuyệt vời của việc duy trì thói quen đi bộ. Bắt đầu từ 7.000 bước chân mỗi ngày, nguy cơ mắc ung thư có thể giảm tới 16%.

Gia Lai chủ động phòng-chống dịch Covid-19

Gia Lai chủ động phòng-chống dịch Covid-19

(GLO)- Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Gia Lai cho biết, qua thống kê trên địa bàn tỉnh hiện ghi nhận 4 ca bệnh Covid-19. Trước sự gia tăng trở lại của các ca mắc Covid-19, tỉnh Gia Lai đã chủ động tăng cường các biện pháp phòng-chống dịch, không lơ là, chủ quan.