Lần đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trên người sống

Theo dõi Báo Gia Lai trên Google News

Một người đàn ông 44 tuổi đã thoát khỏi nguy cơ não và cơ thể bị phá hủy bởi hội chứng Hunter nhờ vào phương pháp trực tiếp chỉnh sửa DNA bị lỗi.

Ca điều trị được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Benioff ở Oakland, đơn vị trực thuộc Đại học California ở San Francisco (California - Mỹ), quy tụ nhiều chuyên gia đầu ngành tại Mỹ.

Bệnh nhân Brian Madeux đã nhiều năm khổ sở với hội chứng Hunter và cơ thể dần bị phá hủy bởi không thể chuyển hóa đường như người thường.


 

 Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN
Anh Madeux bên cạnh bạn gái trước khi được điều trị. Cặp đôi hy vọng phương pháp mới này sẽ giải phóng Madeux khỏi chuỗi ngày đau đớn và cho họ cuộc sống mới - ảnh: CNN



Hội chứng Hunter (còn gọi là Mucopolysaccharidos II – MPS II) do một lỗi DNA khiến cơ thể không phể phân tách các phân tử đường dài mang tên mucopolysaccharides, dần dần khiến chúng tích tụ và phá hủy các cơ quan, đặc biệt là não. "Tôi đau đớn mỗi ngày" - anh Madeux cho biết.

Bác sĩ Paul Harmatz (Đại học California ở San Francisco) - tác giả chính của nghiên cứu, cũng là bác sĩ điều trị trực tiếp cho anh Madeuz - cho biết nhiều bệnh nhân MPS II chết vì tắc nghẽn đường thở, nhiễm trùng hô hấp hoặc suy tim trước tuổi II. Hội chứng chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới với tỉ lệ 1/100.000 đến 1/170.000.


 

 Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH
Các chuyên gia đang chuẩn bị điều trị cho nam bệnh nhân 44 tuổi - ảnh: TELEGRAPH


Lý do thử nghiệm ban đầu tại một bệnh viện nhi là bởi các nhà khoa học kỳ vọng sẽ có thể thực hiện chỉnh sửa DNA từ khi mới sinh cho các bệnh nhân sau này. Đồng nghiệp của bác sĩ Harmatz là bác sĩ Chester Whitley cho biết với nhiều đứa trẻ mắc Hunter nặng, chúng có thể mất đến 20 điểm IQ mỗi năm nếu không được điều trị.

Các bác sĩ đã dùng một công cụ chỉnh sửa gene thế hệ mới được chế tạo từ các hạt nhân kẽm, cắt bỏ phần DNA bị lỗi và thay thế vào một đoạn gen lành. Sự thay thế này sẽ giúp các enzyme trong cơ thể bệnh nhân nhận được các hướng dẫn cần thiết để tái lập quy trình xử lý mucopolysaccharides như ở người thường.

Nam bệnh nhân 44 tuổi tỏ ra rất ổn sau quá trình điều trị và đang được tiếp tục theo dõi.

A. Thư (Telegraph, CNN, NLĐ)

Có thể bạn quan tâm

Tích cực phối hợp, hỗ trợ chăm sóc sức khỏe nhân dân

Tích cực phối hợp, hỗ trợ chăm sóc sức khỏe nhân dân

(GLO)- Từ ngày 1-1-2026, các trạm y tế được chuyển giao về UBND cấp xã, phường quản lý. Trước yêu cầu duy trì ổn định hoạt động, bảo đảm phục vụ nhu cầu khám - chữa bệnh của người dân, các địa phương và ngành Y tế đang tích cực phối hợp, hỗ trợ để hệ thống y tế cơ sở vận hành thông suốt.

Hạt đác có lợi gì cho sức khỏe?

Hạt đác có lợi gì cho sức khỏe?

(GLO)- Không chỉ là nguyên liệu quen thuộc trong các món giải khát, hạt đác còn mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe như hỗ trợ tiêu hóa, cung cấp năng lượng và giúp thanh nhiệt. Tuy nhiên, việc sử dụng đúng cách vẫn là yếu tố quan trọng để phát huy hiệu quả của loại hạt này.

Những thực phẩm nào càng ăn càng nhanh già?

Những thực phẩm nào càng ăn càng nhanh già?

(GLO)- Chế độ ăn uống không chỉ ảnh hưởng đến sức khỏe mà còn quyết định tốc độ lão hóa của cơ thể. Một số thực phẩm quen thuộc nếu tiêu thụ thường xuyên có thể đẩy nhanh quá trình già hóa, khiến làn da xuống cấp và cơ thể suy giảm sớm hơn bạn nghĩ.

Quan tâm hơn đến sức khỏe tâm thần trong đời sống

Quan tâm hơn đến sức khỏe tâm thần trong đời sống

(GLO)- Những năm gần đây, sức khỏe tâm thần không còn là chủ đề xa lạ khi ngày càng nhiều người chủ động tìm hiểu, chia sẻ, tìm kiếm sự hỗ trợ. Sự thay đổi trong nhận thức không chỉ giúp xóa dần định kiến mà còn góp phần thúc đẩy việc phát hiện, chăm sóc và điều trị các vấn đề tâm thần sớm hơn.

Gia Lai triển khai “Tháng hành động vì an toàn thực phẩm” năm 2026

Gia Lai triển khai “Tháng hành động vì an toàn thực phẩm” năm 2026

(GLO)- Theo Ban Chỉ đạo liên ngành về An toàn thực phẩm tỉnh Gia Lai, “Tháng hành động vì an toàn thực phẩm” năm 2026 sẽ diễn ra trên địa bàn tỉnh từ ngày 20-4 đến ngày 20-5-2026 với chủ đề: “Bảo đảm an toàn thực phẩm, phòng ngừa ngộ độc thực phẩm trong dịch vụ ăn uống và thức ăn đường phố”.

null